한국GSK는 골수섬유증 치료제 ‘옴짜라(성분명 모멜로티닙염산염수화물)’가 헤모글로빈 수치 10.0g/dL 미만의 중간위험군-2(IPSS Intermediate-2) 이상 골수섬유증 환자를 대상으로 건강보험 급여 적용을 받게 됐다고 1일 밝혔다.

 이번 급여 적용으로 빈혈을 동반한 골수섬유증 환자들의 치료 접근성이 크게 향상될 것으로 기대된다. 옴짜라는 일차성 골수섬유증과 진성적혈구증가증 후 골수섬유증, 본태성혈소판증가증 후 골수섬유증 치료에 사용할 수 있으며, 빈혈 개선과 수혈 의존성 감소 효과를 확인한 치료제로 주목받고 있다.

 골수섬유증은 골수 내 섬유화가 진행되면서 정상적인 혈액세포 생성 기능이 저하되는 희귀 혈액암이다. 비장 비대와 혈소판 감소, 골수외 조혈, 빈혈 등이 주요 증상으로 나타나며, 특히 빈혈은 환자의 삶의 질 저하뿐 아니라 생존율에도 영향을 미치는 중요한 위험인자로 알려져 있다.

 옴짜라는 기존 JAK 억제제와 차별화된 기전을 갖고 있다. JAK1과 JAK2는 물론 ACVR1(액티빈 A 수용체 1형)까지 동시에 억제하는 3중 기전을 통해 비장 비대와 전신 증상 개선뿐 아니라 빈혈 완화에도 도움을 줄 수 있다. ACVR1 억제를 통해 헵시딘 발현을 감소시켜 빈혈 개선 효과를 기대할 수 있다는 점이 특징이다.

 이번 급여 적용의 근거가 된 SIMPLIFY-1 및 MOMENTUM 임상 3상 연구에서는 빈혈을 동반한 골수섬유증 환자에서 의미 있는 치료 효과가 확인됐다.

 SIMPLIFY-1 연구에서는 이전 JAK 억제제 치료 경험이 없는 골수섬유증 환자를 대상으로 옴짜라와 룩소리티닙을 비교 평가했다. 연구 결과 옴짜라는 비장 용적 감소 효과에서 비열등성을 입증했으며, 치료 24주 시점 수혈 비의존성 달성률은 66.5%로 룩소리티닙 투여군(49.3%)보다 높게 나타났다.

 또한 MOMENTUM 연구에서는 기존 JAK 억제제 치료 경험이 있고 빈혈을 동반한 골수섬유증 환자를 대상으로 다나졸과 비교한 결과, 총 증상 점수 감소율과 수혈 비의존성 개선율, 비장 용적 감소 반응률 모두에서 우수한 결과를 보였다.

 한국GSK 항암제사업부 양유진 총괄 전무는 “골수섬유증 환자에게 빈혈과 수혈 부담은 대표적인 미충족 의료 수요였다”며 “이번 급여 적용을 통해 경제적 부담으로 치료 접근에 어려움을 겪었던 환자들이 보다 실질적인 치료 혜택을 받을 수 있게 됐다”고 말했다.

 이어 “한국GSK는 앞으로도 골수섬유증 환자들의 삶의 질 향상과 미충족 의료 수요 해소를 위해 지속적으로 노력하겠다”고 밝혔다.

 한편 옴짜라는 2023년 미국 식품의약국(FDA) 허가를 획득했으며, 국내에서는 2024년 식품의약품안전처 허가를 거쳐 2025년 출시됐다. 현재 미국종합암네트워크(NCCN)와 영국혈액학회(BSH) 등 주요 글로벌 가이드라인에서 빈혈을 동반한 중간위험군 및 고위험군 골수섬유증 환자의 주요 치료 옵션으로 권고되고 있다.